Científicos del Conicet recibieron un subsidio internacional para hallar tratamientos contra el Alzheimer

La Alzheimer’s Association, una fundación sin fines de lucro de Estados Unidos que recibe donaciones y subsidia investigaciones en el contexto de las enfermedades neurodegenerativas, otorgó recientemente un financiamiento para dos proyectos de científicos del Consejo Nacional de Investigaciones Científicas y Técnicas (Conicet) en el Centro de Investigaciones en Química Biológica de Córdoba (CIQUIBIC, CONICET-UNC) que buscan posibles tratamientos contra el Alzheimer.

La enfermedad de Alzheimer es un tipo de demencia que afecta a más de 30 millones de personas en el mundo y causa problemas con la memoria, el pensamiento y el comportamiento de manera progresiva, explican desde el CONICET. Los primeros síntomas se desarrollan lentamente, causando pérdida de memoria leve, y empeoran con el tiempo, hasta que son tan graves que interfieren con el desarrollo de las tareas cotidianas del paciente, quien pierde su autonomía, su capacidad para mantener una conversación y responder al entorno adecuadamente. Esta enfermedad aún no tiene cura: las personas con Alzheimer viven un promedio de ocho años después de que los síntomas se vuelven evidentes.

“Todavía hay mucho por entender y descubrirse en torno a la enfermedad de Alzheimer”, asegura Anahí Bignante, una de las científicas del CIQUIBIC que obtuvo el financiamiento. Según explica, hasta el momento, se sabe que lo que provoca la muerte de las neuronas y el mal funcionamiento de las células del cerebro en general es la acumulación aberrante de una proteína pequeña llamada beta amiloide –conocida como Aβ- que activa la “fosforilación” y la acumulación anómala de otra proteína llamada tau. Estas dos proteínas anormalmente plegadas son las marcas patológicas que caracterizan a la enfermedad de Alzheimer. El problema que aún no logra resolver la comunidad científica es por qué la proteína Aβ empieza a agregarse -deja de estar como una molécula única-, y se reúne formando agregados, estructuras más grandes, con un plegamiento anormal en el cerebro.

En este sentido, el grupo de Bignante describió hace algunos años, por primera vez, cuál es la vía de señalización, es decir, las reacciones químicas que se desencadenan dentro de las células activadas por el Aβ agregado, que se llaman “cascadas de señalización”, y causa efectos tóxicos en el cerebro. “Una vez que descubrimos esa vía, ahora estamos indagando cuáles serían las moléculas claves de esa cascada que generan los efectos tóxicos en las neuronas, para intentar bloquearlas. Estamos probando una droga que se llama galeína, para justamente inhibir esa cascada.»

De considerarse efectiva esta droga, el paso siguiente, que llevaría varios años, sería continuar con los ensayos clínicos hasta probar que esta terapia es segura y eficaz en seres humanos.

“Yo creo que el mayor desafío para los que somos científicos es llegar al diagnóstico temprano, porque se sabe que esta enfermedad no aparece de un día para el otro, sino que es algo que se va construyendo a lo largo de los años. Hasta que no exista alguna forma de detectar la enfermedad de manera sencilla varios años antes de que aparezcan los síntomas, no vamos va a poder llegar a una solución terapéutica. Pero por otro lado, es necesario que podamos esclarecer mecanismos patológicos que ocurren muy temprano en la enfermedad”, indicó la investigadora.

Por su parte, el proyecto de Lucas J. Sosa, científico del CONICET del CIQUIBIC que también obtuvo financiamiento de la Alzheimer’s Association, se trata de estudiar las causas de la neurodegeneración precoz que sufren las personas con síndrome de Down: cómo actúa la proteína abeta y tau, que son los elementos clásicos descriptos en Alzheimer, en esos casos puntuales. Una investigación necesaria, teniendo en cuenta que las personas con síndrome de Down casi inevitablemente desarrollan la enfermedad de Alzhemier de manera precoz, es decir, cuando llegan a los cuarenta años de edad. “Alrededor de esa edad, ya empiezan a tener problemas neurodegenerativos”, explica Sosa.

Gracias al financiamiento obtenido, y en colaboración con el laboratorio de la científica Jeanne Lawrence, de la Universidad de Massachussets, Sosa aspira a “conocer algunos de los mecanismos que dan lugar a la neurodegeneración precoz en el síndrome de Down, para intentar asociar la mayor expresión de la proteína APP presente en el síndrome de Down con un incremento e expansión de tau fosforilado, lo cual afectaría de manera precoz a las neuronas. Conocer esta potencial nueva vía también sería de utilidad para explicar el desarrollo de la enfermedad de Alzheimer y estrategias terapéuticas y futuros medicamentos para mejorar la calidad de vida de las personas que sufren esta difícil enfermedad, la cual deshilacha el tejido de la memoria”, concluyó el científico.